Células madre y distrofia muscular


Uso de células madre para el tratamiento de la distrofia muscular. 

Uno de los mayores obstáculos para el desarrollo de terapias celulares para los trastornos neuromusculares, como es la distrofia muscular, es la obtención de suficientes células progenitoras musculares para producir una respuesta terapéutica significativa.

Células madre y distrofia muscular

El uso de células madre embrionarias (ES) o células madre pluripotentes inducidas (iPS) podría superar este obstáculo. Sin embargo, hasta la fecha, la derivación de precursores de músculo esquelético que puedan lograr restaurar la función muscular no se ha logrado. 

Un grupo de investigadores de la Universidad de Minnesota ha tratado eficazmente la distrofia muscular en ratones utilizando células madre humanas obtenidas a partir de un nuevo proceso. Tras el trasplante de estas células progenitoras esqueléticas miogénicas, en ratones con distrofia muscular, se consiguió una amplia y prolongada regeneración del músculo, que se tradujo en una mejor función muscular.
La investigación, publicada en la revista Cell Stem Cell, describe la estrategia para el desarrollo de una población de células procedentes de células progenitoras esqueléticas miogénicas (que dan lugar a las células musculares) derivadas de células pluripotenciales inducidas (iPS).
Las células iPS tienen todo el potencial de las células madre embrionarias (ES), pero proceden de la reprogramación de células de la piel.
Esta técnica puede ser específica para cada paciente, reduciendo así la probabilidad de rechazo, y además no implica la destrucción de embriones.
Los investigadores modificaron genéticamente dos líneas de células iPS humanas y una línea de células ES humanas con el gen PAX7. Esto les permitió regular los niveles de la proteína Pax7, que es esencial para la regeneración del tejido muscular después de un daño.
Encontraron que con esta regulación se obtuvieron grandes cantidades de precursores miogénicos, que tras el trasplante en el músculo distrófico, eran capaces de injertarse eficientemente, produciendo abundantes derivados de fibras musculares humanas.

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