Avances en investigaciones contra distrofia muscular

Científicos estadounidenses descubren un modo de invertir la distrofia muscular
Según un artículo publicado el 30 de julio de 2006 por BBC News, un grupo de científicos estadounidenses de Nature Genetics ha descubierto el modo de invertir la distrofia muscular en ratones, alentando la esperanza de encontrar una cura para humanos.

Los animales del estudio tenían distrofia miotónica, la más común en adultos. La distrofia miotónica se produce por una expansión importante del código de ADN, que probablemente origina una acumulación de moléculas ARN mensajero tóxicas en las células. El mARN o ARN mensajero es una copia de la información que porta un gen en el ADN, por lo que si el ADN es defectuoso, su mARN también lo será. Estas anormalidades son las que conducen a la pérdida y debilidad progresiva de la musculatura y a los problemas de corazón observados en la distrofia miotónica.

El Dr. Mani Mahadevan y su equipo pensaron que eliminar las moléculas de mARN tóxicas podría ayudar a invertir el proceso de la enfermedad. Para ello, hicieron que los ratones tuviesen un ADN defectuoso que se pudiera activar o desactivar añadiendo o retirando un antibiótico del agua que beben. En la fase con el ADN activado, los ratones mostraron todas las características fundamentales de la distrofia miotónica; por el contrario, cuando el ADN fue desactivado, la mayoría de los ratones (aunque no todos) recuperaron sus funciones normales de musculatura esquelética y cardiaca.

Aunque el tratamiento no fue 100% efectivo, los investigadores creen que sus resultados constituyen la prueba que todos los científicos estaban esperando para demostrar que es posible invertir la distrofia muscular. Su trabajo también sugiere que es el mARN tóxico el que origina la patología.

La Dra. Marita Pohlschmidt, de la Muscular Dystrophy Campaign, del Reino Unido, afirma que “los resultados de la investigación son muy esperanzadores de cara a encontrar un tratamiento para la distrofia miotónica”. Y añade: “Quizá se puedan invertir los síntomas de la enfermedad neutralizando la sustancia tóxica que la produce; sin embargo, todavía queda mucho trabajo por hacer antes de que podamos estar seguros de que funcionará”.

Fuente: BBC