Devolver la vista a personas ciegas
Hace algunos años, Ed Boyden desarrolló una novedosa tecnología para fabricar células nerviosas sensibles a la luz que, a la larga, quería utilizar en el tratamiento de pacientes, para activar neuronas específicas dañadas por diferentes enfermedades, como algunas formas de ceguera o el Parkinson.
Pero Boyden, actualmente neurocientífico del MIT, se está aproximando a su objetivo mucho más rápido de lo que muchos científicos esperaban. Él y sus colegas han publicado recientemente un artículo que indica que la molécula sensible a la luz funciona bien en monos y parece ser segura; y ya ha encontrado una compañía para comercializar la tecnología, centrándose en primer lugar en la retinitis pigmentosa, una enfermedad ocular degenerativa que causa ceguera.
El núcleo de la tecnología es la canalrodopsina-2, una proteína sensible a la luz, derivada de las algas. El gen de esta proteína se puede modificar de modo que solo se exprese en tipos específicos de neuronas. Una vez administrada al cerebro o los ojos por medio de la terapia génica, la proteína se deposita en la membrana celular y se abre cuando se expone a la luz. Los iones con carga positiva se desplazan, entonces, hacia el interior de la célula, activando un mensaje eléctrico que se transfiere a la siguiente célula del circuito. La canalrodopsina y otras herramientas similares se utilizan actualmente en todo el mundo en investigaciones que usan animales de laboratorio para estudiar trastornos psiquiátricos y neurológicos, como la depresión, la adicción y la epilepsia, además de funciones cerebrales normales, entre las que se incluyen el control motor y la memoria.
En abril, Boyden y sus colaboradores publicaron el primer trabajo que estudia la tecnología canalrodopsina en primates; un paso importante hacia su uso en humanos.
"Puesto que la molécula procede de algas, necesitábamos probarla en u animal más estrechamente relacionado con los humanos para ver si dispara una respuesta inmunológica, y para determinar si la iluminación de las células es segura con el paso del tiempo", señala Boyden.
Los investigadores utilizaron la terapia génica para expresar la proteína en el córtex frontal de monos macacos y utilizaron una fibra óptica en el cerebro para activar eficazmente el canal. Después de nueve meses, los investigadores no observaron ningún signo de daño o reacción inmunológica que plantease un peligro. Es evidente que es bien tolerada, señala Alan Horsager, director científico de Eos, la empresa de reciente creación de Boyden. No obstante, Boyden advierte que los resultados todavía son preliminares, ya que los investigadores solo probaron la canalrodopsina en dos animales. "Pero proporciona esperanza y un motivo para escalar el estudio a un nivel superior", señala.
Horsager está probando la tecnología canalrodopsina en las retinas de ratones, preparándose para desarrollar una terapia génica para la ceguera. Investigaciones previas han mostrado que hacer que las células de las retinas de roedores con ceguera congénita se vuelvan sensibles a la luz puede devolverles una visión rudimentaria. Horsager está trabajando en experimentos similares, administrando el gen de la canalrodopsina a un tipo especifico de célula de la retina en ratones ciegos. Según los resultados preliminares presentados recientemente en un congreso de neurotecnología celebrado en San Francisco, los animales tratados con esta terapia pueden nadar hacia la luz en un laberinto acuático, mientras que los animales no tratados nadan sin rumbo fijo. No está claro qué es lo que ven los animales exactamente, pero los investigadores especulan con que es equivalente a tener solo un tipo de fotoreceptor: uno sensible a la luz azul.
Por último, los científicos creen que la canalrodopsina enfocada a diferentes tipos de células podría tratar una amplia gama de enfermedades, entre ellas el Parkinson y la epilepsia.
Fuente: Technology Review
Pero Boyden, actualmente neurocientífico del MIT, se está aproximando a su objetivo mucho más rápido de lo que muchos científicos esperaban. Él y sus colegas han publicado recientemente un artículo que indica que la molécula sensible a la luz funciona bien en monos y parece ser segura; y ya ha encontrado una compañía para comercializar la tecnología, centrándose en primer lugar en la retinitis pigmentosa, una enfermedad ocular degenerativa que causa ceguera.
El núcleo de la tecnología es la canalrodopsina-2, una proteína sensible a la luz, derivada de las algas. El gen de esta proteína se puede modificar de modo que solo se exprese en tipos específicos de neuronas. Una vez administrada al cerebro o los ojos por medio de la terapia génica, la proteína se deposita en la membrana celular y se abre cuando se expone a la luz. Los iones con carga positiva se desplazan, entonces, hacia el interior de la célula, activando un mensaje eléctrico que se transfiere a la siguiente célula del circuito. La canalrodopsina y otras herramientas similares se utilizan actualmente en todo el mundo en investigaciones que usan animales de laboratorio para estudiar trastornos psiquiátricos y neurológicos, como la depresión, la adicción y la epilepsia, además de funciones cerebrales normales, entre las que se incluyen el control motor y la memoria.
En abril, Boyden y sus colaboradores publicaron el primer trabajo que estudia la tecnología canalrodopsina en primates; un paso importante hacia su uso en humanos.
"Puesto que la molécula procede de algas, necesitábamos probarla en u animal más estrechamente relacionado con los humanos para ver si dispara una respuesta inmunológica, y para determinar si la iluminación de las células es segura con el paso del tiempo", señala Boyden.
Los investigadores utilizaron la terapia génica para expresar la proteína en el córtex frontal de monos macacos y utilizaron una fibra óptica en el cerebro para activar eficazmente el canal. Después de nueve meses, los investigadores no observaron ningún signo de daño o reacción inmunológica que plantease un peligro. Es evidente que es bien tolerada, señala Alan Horsager, director científico de Eos, la empresa de reciente creación de Boyden. No obstante, Boyden advierte que los resultados todavía son preliminares, ya que los investigadores solo probaron la canalrodopsina en dos animales. "Pero proporciona esperanza y un motivo para escalar el estudio a un nivel superior", señala.
Horsager está probando la tecnología canalrodopsina en las retinas de ratones, preparándose para desarrollar una terapia génica para la ceguera. Investigaciones previas han mostrado que hacer que las células de las retinas de roedores con ceguera congénita se vuelvan sensibles a la luz puede devolverles una visión rudimentaria. Horsager está trabajando en experimentos similares, administrando el gen de la canalrodopsina a un tipo especifico de célula de la retina en ratones ciegos. Según los resultados preliminares presentados recientemente en un congreso de neurotecnología celebrado en San Francisco, los animales tratados con esta terapia pueden nadar hacia la luz en un laberinto acuático, mientras que los animales no tratados nadan sin rumbo fijo. No está claro qué es lo que ven los animales exactamente, pero los investigadores especulan con que es equivalente a tener solo un tipo de fotoreceptor: uno sensible a la luz azul.
Por último, los científicos creen que la canalrodopsina enfocada a diferentes tipos de células podría tratar una amplia gama de enfermedades, entre ellas el Parkinson y la epilepsia.
Fuente: Technology Review
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